Das Gen der Woche.

Für Laien und Laborratten.

Verschlagwortet: CRISPR

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Gene der Woche

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MYBPC3 und das Editieren der menschlichen Keimbahn

So, letzte Woche wurde er also publiziert. Für die Einen der Durch-, für die Anderen der Tabubruch. Forscher und natürlich auch -innen rund um den umstrittenen Stammzellguru Shoukhrat Mitalipov haben eine schwere Erbkrankheit aus menschlichen Embryonen rausgeCRISPRt. CRISPR, das wissen mittlerweile hoffentlich die meisten meiner Leser, ist diese „Genschere“, die man so designen kann, dass sie an (fast) jeder beliebigen Stelle des Genoms einen DNA-Doppelstrangbruch erzeugen kann. Wenn man gleichzeitig mit diesem, gegen ein bestimmtes defektes Gen programmierten, CRISPR nun eine „gesunde“ Variante dieses Gens in eine Zelle einschleust, hat man eine hohe Chance, dass diese Zelle das krankmachende Gen durch die korrekte Variante austauscht. Und wenn diese Zelle nun eine befruchtete Eizelle ist, dann werden alle Nachkommen dieser Zelle und damit der gesamte Organismus die reparierte Genversion in sich tragen. … Weiterlesen

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Gene der Woche

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Upf3a, der genetische Krisenmanager

Mittlerweile ist die Anzahl von Forschungsarbeiten, die die Funktion eines bestimmten Gens in einem bestimmten Modellorganismus und unter bestimmten Bedingungen beschreiben, unüberschaubar geworden. Dass allerdings Arbeiten veröffentlicht werden, die einen komplett neuen zellulären Mechanismus beschreiben, der vielleicht in allen tierischen und pflanzlichen Zellen abläuft, uns aber bislang verborgen blieb, das ist wirklich selten. Deswegen sind die beiden Artikel, die letzte Woche in der Fachzeitschrift Nature erschienen sind, auch etwas besonderes. Und um zu verstehen, was sie so besonders macht, müssen wir uns ein Paradox der Genetik vor Augen führen, dass sich über die letzten Jahre immer stärker präsentiert hat.… Weiterlesen

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p53, oder wie wir beim CRISPRn fast den Wächter des Genoms vergessen hätten

Als im Jahr 1979 gleich sechs Forschergruppen unabhängig voneinander ein 53 kDa schweres Protein beschrieben, ahnte wohl noch keiner der Beteiligten, zu was für einem genetischen Superstar sich dieses Protein entwickeln wird. Auch wenn es zunächst ganz anders erschien, ist das Protein, welches nach seinem Molekulargewicht auf den unscheinbaren Namen p53 getauft wurde, der vielleicht wichtigste Ordnungshüter in unseren Zellen; allerdings nur, solange es einwandfrei funktioniert. Wenn p53 hingegen seine Funktionsfähigkeit verliert, wird’s gefährlich. Denn kein anderes Gen ist in so vielen Tumorzellen mutiert wie p53. Wie schafft es das normale p53 also, all unsere Körperzellen in Schach zu halten und was hat das alles mit CRISPR zu tun?… Weiterlesen

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Dystrophin – Reparaturarbeiten am größten menschlichen Gen

Wir schreiben also das Jahr 2017! Ich hoffe alle Leser- und innen sind gut herüber gerutscht! Während die Anzahl der Rückblicke auf das Jahr 2016 in den Medien langsam wieder nachlässt, dachte ich mir, ich sollte unbedingt noch sowas Ähnliches vom Zaum brechen. Daher hab ich mir für den ersten Artikel im neuen Jahr ein Gen ausgesucht, über das so viel geforscht, entwickelt und publiziert wird, dass man locker einen Rückblick über einige Forschungshighlights des Jahres 2016 dazu schreiben kann: Dystrophin ist in mehrfacher Hinsicht ein außergewöhnliches Gen. Von etlichen Quellen, unter anderem dem amerikanischen National Institute of Health (NIH) wird es mit etwa 2,5 Millionen Basenpaaren als das größte Gen des humanen Genoms angegeben. Außerdem ist es auf einem Geschlechtschromosom (X) codiert, wodurch es auf besondere Weise vererbt wird. Dies führt dazu, dass fast ausschließlich Jungen von den schweren Erkrankungen betroffen sind, die durch Mutationen im  Dystrophin-Gen ausgelöst werden. Die häufigsten dieser Erkrankungen sind die folgenschweren Muskeldystrophien vom Typ Becker und Duchenne.… Weiterlesen

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Sonic Hedgehog: wie man eine Maus in eine Schlange verwandelt

Also nur mal angenommen, das würde man tun wollen. Warum auch immer. Wie würde man denn wohl eine Maus in eine Schlange verwandeln? Im Jahr 2016…? Richtig, mit CRISPR natürlich! So wie man eben alle genetischen, sagen wir mal, „Aufgabenstellungen“ heutzutage mit CRISPR löst. Da nun aber das großartige an CRISPR ist, dass es targeted ist, man das System also an eine ganz bestimmte Stelle ins Genom schicken kann, muss man eben wissen was man „targeten“ will. Und damit kommen wir zum Gen dieser Woche, ein Klassiker, wie kaum ein anderes Gen im ganzen Genom: sonic hedgehog. Hinter diesem Gen steht eine Arbeit, die 1995 mit dem Nobelpreis prämiert wurde: der sogenannte „Heidelberg screen“ von Christiane Nüsslein-Volhard und Eric Wieschaus.… Weiterlesen

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Cas9, der Superstar!

Diese Woche geht es um ein Gen, dem man eigentlich einen ganzen Blog, ganze Bücher, Zeitschriften oder Studiengänge widmen könnten. Dabei kannte dieses Gen bis 2012 so gut wie niemand. Seither allerdings macht es Karriere, wie vermutlich noch nie ein Gen zuvor. Es existiert mittlerweile in nahezu jedem molekularbioloigschen Labor in vielen verschiedenen Varianten. Denn Cas9 steht für „CRISPR associated 9“ und ist das Herzstück einer Technologie, die gerade das Forschungfeld von Grund auf verändert. Naturwissenschaftler haben oft besondere Freude an griffigen Abkürzungen für äußert technische Beschreibungen und so steht CRISPR für Clustered Regularly-Interspaced Short Palindromic Repeats.… Weiterlesen

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