Monatsarchiv: April 2016

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Adenosin-Desaminase (ADA) und Gentherapie

Der Anlass für das Gen dieser Woche ist die kürzlich erfolgte Zulassung eines Gentherapie-Verfahrens durch die EU. Nachdem die EU bereits 2012 Glybera, eine Gentherapie gegen die extrem seltene Stoffwechselerkrankung LPLD, genehmigt hatte, wurde nun, Ende Mai 2016, also eine zweite Gentherapie zugelassen: Strimvelis, ein Produkt der britischen Firma GlaxoSmithKline. Was also ist Strimvelis und wie wirkt es? Auch diese Gentherapie ist zur Behandlung einer extrem seltenen genetischen Erkrankung entwickelt worden: ADA-SCID. SCID steht für Severe Combined Immunodeficiency und die Unterform um die es hier geht ist jene, bei der diese schwere Immundefizienz durch das Fehlen des Enzyms Adenosin-Desaminase (ADA) verursacht wird.… Weiterlesen

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